다케다 제약은 성인 기면증 1형(NT1, 탈력발작 동반 기면증) 치료제 '오르제풀(Oveporexton)'이 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았다고 6일 밝혔다. 오르제풀은 구강 오렉신 수용체 2(OX2R) 작용제로, NT1의 근본 원인인 오렉신 결핍을 치료하는 최초이자 유일한 약물이다. NT1은 오렉신 손실로 인해 발생하는 희귀 만성 신경 질환으로, 미국 내 약 12만 명에게 영향을 미치는 것으로 추정된다. 이 질환은 과도한 주간 졸림, 탈력발작(갑작스러운 근육 톤 상실), 인지 증상, 야간 수면 장애 등을 유발하여 일상생활, 학업, 사회적 상호작용 등 다방면에 심각한 영향을 미칠 수 있다. 다케다 제약의 줄리 김 사장 겸 최고경영자(CEO)는 "오르제풀의 FDA 승인은 기면증 1형 환자들에게 새로운 치료의 장을 열었다"며 "이 혁신적인 오렉신 치료제를 가능한 한 빨리 환자들에게 제공할 것"이라고 말했다. 프로젝트 슬립의 줄리 플라이거 회장 겸 CEO는 "오르제풀 승인은 치료 선택지를 넓히고 우리 공동체에 큰 희망을 준다"고 밝혔다. 오르제풀 임상 3상 프로그램의 주요 연구자인 에마뉘엘 미뇨 박사는 "지금까지 기면증 1형 환자들은 증상 완화에 초점을 맞춘 치료법으로 관리해왔다"며 "질병의 광범위한 스펙트럼을 치료하는 최초이자 유일한 오렉신 치료제로서 오르제풀은 진료실에서 치료 옵션에 대한 다른 대화를 가능하게 할 것"이라고 설명했다. 이번 승인은 글로벌 3상 임상 시험인 퍼스트라이트(FirstLight)를 포함한 포괄적인 임상 프로그램에 기반한다. 다케다 제약은 미국 내 출시 준비를 진행 중이며, 마약단속국(DEA)의 규제 절차 완료 후 오르제풀을 공급할 예정이다.
